美國FDA小組投票反對批準Intercept脂肪肝藥物

http://www.libaolaser.com?? 2023-05-20 21:46　??來源 溫州在線

溫州網(wǎng)訊，美國食品和藥物管理局的一個顧問小組對InterceptPharmaceuticals用于治療一種脂肪肝疾病的口服藥物的安全性持謹慎態(tài)度，周五建議暫緩對該藥物的加速批準。

外部專家小組以15票對1票反對批準奧貝膽酸(OCA)，其依據(jù)是替代生物標志物數(shù)據(jù)表明它可能有益于患有NASH（非酒精性脂肪性肝炎）和肝臟纖維化或瘢痕形成的患者。

根據(jù)目前的數(shù)據(jù)，該小組以12比2的票數(shù)投票認為Intercept藥物的益處并未超過纖維化NASH患者的風(fēng)險。兩名成員棄權(quán)。

針對FDA的決定，Intercept首席執(zhí)行官JerryDurso在一份聲明中表示，“我們對今天會議的結(jié)果感到失望。”

聲明補充說：“正如今天的會議所討論的那樣，我們?nèi)匀徊煌釬DA關(guān)于OCA在NASH引起的肝硬化前纖維化中的療效和安全性的某些特征以及非侵入性測試（NITs）的作用。”

在幾家制藥商多次臨床失敗后，NASH是一個巨大的未滿足需求，沒有批準的藥物。根據(jù)美國肝臟基金會的數(shù)據(jù)，進行性脂肪肝影響了美國約5%的成年人。

“如果你說的是數(shù)以百萬計的NASH患者可以繼續(xù)服用這種藥物，那么千分之一的人可能會患上嚴重的DILI（藥物性肝損傷），你說的是一種新的肝病流行病，作為一種不良反應(yīng)藥物的作用，”小組成員、華盛頓大學(xué)副教授詹姆斯·弗洛伊德(JamesFloyd)說。

這種情況是發(fā)達國家肝移植增長最快的原因，肥胖和糖尿病增加了NASH的風(fēng)險。

Intercept此前曾于2020年被FDA拒絕，該機構(gòu)確定該藥物的預(yù)期有效性未能超過潛在風(fēng)險。

這家制藥商去年重新提交了申請，對其有效性和安全性進行了額外分析，但FDA似乎仍不相信。

“FDA最初得出的結(jié)論是，OCA與不利的收益/風(fēng)險狀況有關(guān)，在重新提交的報告中，我們對療效的評估保持不變，”FDA肝病醫(yī)療團隊負責(zé)人RubyMehta在周五的會議上表示。

FDA通常遵循其顧問小組的建議，但沒有義務(wù)這樣做。由于糖尿病和肝損傷風(fēng)險增加以及其他不良反應(yīng)的信號，它一直擔心該藥物的安全性。

預(yù)計FDA將于6月22日做出決定，但在周五投票后加速批準的可能性很小。

該機構(gòu)告訴專家組，將繼續(xù)對參加正在進行的試驗的患者進行臨床益處評估，這可能是未來潛在傳統(tǒng)批準的基礎(chǔ)。

Jefferies分析師MichaelYee表示：“我們想知道該公司是否會認真考慮獲得2年后的結(jié)果數(shù)據(jù)所需的大量現(xiàn)金，這最終可能行不通-然后面臨太多競爭。”

NovoNordisk、MadrigalPharmaceuticals和AkeroTherapeutics等其他制藥商也在開發(fā)治療這種疾病的藥物。

“FDA希望看到一個龐大、強大的安全數(shù)據(jù)庫，并且將仔細檢查不良事件，”Yee說。

2016年，OCA以商品名Ocaliva獲批用于治療一種稱為原發(fā)性膽汁性膽管炎的慢性肝病，但由于潛在的嚴重危害，F(xiàn)DA在2021年限制其在晚期肝硬化患者中的使用。

根據(jù)FDA的數(shù)據(jù)，如果獲得批準，符合OCA條件的患者總數(shù)將在美國達到600萬至800萬。

編輯： yujeu